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Sanfilippo综合症类型B的治疗
- 专利权人:
- 夏尔人类遗传性治疗公司
- 发明人:
- M·F·康西诺,P·加莱斯,J·潘,K·霍姆斯,P·马尔蒂尼,A·罗曼什柯,M·梅亚潘,B·张,A·伊斯肯德瑞安,D·伦德伯格,A·诺顿,B·斯特拉克-罗格,Y·黄,M·亚里山德里尼,R·菲佛
- 申请号：
- CN201180040795.3
- 公开号：
- CN103269709A
- 申请日:
- 2011.06.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2013
- 代理人:
- 摘要：
- 除了其它的以外，本发明提供了治疗Sanfilippo综合症类型B(Sanfilippo B)的方法和组合物，通过例如鞘内(IT)施用Naglu蛋白质。合适的Naglu蛋白质可以是重组的、基因活化的或者天然的蛋白质。在一些实施方案中，合适的Naglu蛋白质是重组的Naglu蛋白质。在一些实施方案中，重组的Naglu蛋白质是融合蛋白质，其含有Naglu域和溶酶体靶向部分。在一些实施方案中，所述靶向域是IGF-II部分。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
