芳基硫酸酯酶A CNS递送的方法和组合物
- 专利权人:
- 夏尔人类遗传性治疗公司
- 发明人:
- N·萨拉马特·米勒,K·泰勒,P·坎波列托,Z·夏若克,J·潘,L·恰尔纳斯,T·L·莱特,P·加莱斯
- 申请号：
- CN201510172262.0
- 公开号：
- CN104857504A
- 申请日:
- 2011.06.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括芳基硫酸酯酶A(ASA)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗异染性脑白质营养不良。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
