用于溶酶体障碍的基因疗法
- 专利权人:
- 普利维尔治疗公司
- 发明人:
- 阿萨·阿贝利奥维奇,劳拉·赫克曼,赫维·莱茵
- 申请号：
- CN201880075674.4
- 公开号：
- CN111542549A
- 申请日:
- 2018.10.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码β‑葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分、溶酶体膜蛋白2(LIMP2)、鞘脂激活蛋白原或上述蛋白的任何组合的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
