Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Also disclosed herein are compositions and methods of selectively inhibiting a C90RF72 pathogenic associated mRNA variant by administering an antisense compound targeting the region beginning at the start site of exon 1A to the start site of exon 1B of a C90RF72 pre-mRNA. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds.Se proporcionan en la presente composiciones y métodos para reducir la expresión de proteína y ARNm de C90RF72 en un animal con inhibidores específicos de C90RF72. También se proporcionan en la presente composiciones y métodos para inhibir de manera selectiva una variante de ARNm asociada patógena de C90RF72 mediante la administración de un compuesto antisentido que se dirige a la región que comienza en el sitio de inicio del exón 1A hasta el sitio de inicio del exón 1B de pre-ARNm de C9ORF72. Dichos métodos son útiles para tratar, prevenir o mejorar enfermedades neurodegenerativas en un individuo que lo necesita. Dichos inhibidores específicos de C90RF72 incluyen compuestos antisentido.
