フエー・イー・ベー・フエー・ゼツト・ウエー;VIB VZW;ウニベルズィタイト・ヘント;UNIV GENT;LIFE SCIENCES RESEARCH PARTNERS VZW;ライフ・サイエンシーズ・リサーチ・パートナーズ・フェレニゲング・ゾンデル・ウィンストーメルク
发明人:
MARINEE CHUAH,マリニー・チユア,VANDENDRIESSCHE THIERRY,テイエリー・フアンデンドリス,PIETER DE BLESER,ピーテル・デ・ブレゼル
申请号：
JP2015160841
公开号：
JP2016027802A
申请日:
2015.08.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide nucleic acid regulatory elements that may enhance liver-specific expression of genes, methods of using these regulatory elements, and the use of these elements.SOLUTION: The invention provides: a nucleic acid expression cassette encoding a therapeutic protein such as a clotting factor and factor IX operably linked to a transgene and a liver-specific promoter from the transthyretin (TTR) gene； a viral vector, in particular a lentiviral or AAV vector including the nucleic acid expression cassette； and the use as gene therapy for treatment of hemophilia B, including introducing the nucleic acid expression cassette into the liver of a subject and expressing a therapeutic amount of the clotting factor in the liver.SELECTED DRAWING: None【課題】遺伝子の肝特異的発現を増強しうる核酸調節要素、これらの調節要素を使用する方法、およびこれらの要素の使用の提供。【解決手段】トランスチレチン（ＴＴＲ）遺伝子由来の肝肝特異的プロモーターおよびトランスジーンに機能的に連結された凝固因子、因子ＩＸなどの治療用タンパク質をコードしている核酸発現カセット、核酸発現カセットを含む特にレンチウイルスまたはＡＡＶベクターであるウイルスベクター、及び、核酸発現カセット対象の肝臓内に導入し、治療量の凝固因子を肝臓内で発現させることを含む、血友病Ｂの治療のための遺伝子治療としての使用。【選択図】なし
