BIGELOW, Chad Eric,CHOI, Vivian,DRYJA, Thaddeus Peter,POLICE, Seshidhar Reddy
申请号：
IBIB2013/053497
公开号：
WO2013/164793A2
申请日:
2013.05.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to viral vectors that are capable of delivering a heterologous gene to the retina and in particular delivering RLBP1 to RPE and Muller cells of the retina. The invention also relates nucleic acids useful for producing viral vectors, compositions comprising the viral vectors and uses of the compositions and viral vectors. The invention also relates to methods of delivering and/or expressing a heterologous gene to the retina, improving the rate of dark adaptation in a subject and treating RLBP1-associated retinal dystrophy.La présente invention concerne des vecteurs viraux qui sont capables de distribuer un gène hétérologue à la rétine et en particulier de distribuer le RLBP1 aux RPE et aux cellules de Muller de la rétine. Linvention concerne également des acides nucléiques utiles pour la production des vecteurs viraux, des compositions comprenant les vecteurs viraux et des utilisations des compositions et des vecteurs viraux. Linvention concerne également des méthodes dadministration et/ou dexpression dun gène hétérologue à/dans la rétine, damélioration de la vitesse dadaptation à lobscurité chez un sujet et de traitement de la dystrophie rétinienne associée au RLBP1.
