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分解経路に関わる少なくとも1つの遺伝子の発現を調節可能な分子およびその使用
专利权人:
フォンダッツィオーネ・テレソン
发明人:
アンドレア・バッラービオ,マルコ・サーディエッロ
申请号:
JP2011549556
公开号:
JP2012517802A
申请日:
2010.02.11
申请国别(地区):
JP
年份:
2012
代理人:
摘要:
Capable of modulating the expression of at least one gene involved in the degradation pathway for antagonizing or preventing the accumulation of toxic compounds in cells enhanced the degradation pathway of cells, molecules acting on the CLEAR element. Chimeric molecules comprising TFEB protein, biotechnological or a functional derivative its synthesis, biotechnological functional derivative or synthetic or TFEB protein, preferred molecule is a regulator of the expression levels and / or activity of TFEB protein. Molecules can be used in the treatment of lysosomal storage disorders and / or neurodegenerative disorders.分解経路に関わる少なくとも1つの遺伝子の発現を調節可能な、細胞の分解経路を亢進して細胞における毒性化合物の蓄積を予防または拮抗するための、CLEARエレメントに対して作用する分子。好ましい分子はTFEBタンパク質、その合成または生物工学的機能的誘導体、TFEBタンパク質またはその合成もしくは生物工学的機能的誘導体を含むキメラ分子、TFEBタンパク質の活性および/または発現レベルの調節因子である。分子は神経変性障害および/またはリソソーム貯蔵障害の治療において用いられうる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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