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SMALL MOLECULE CFTR CORRECTORS
专利权人:
DISCOVERYBIOMED INC.
发明人:
SCHWIEBERT, ERIK,STREIFF, JOHN,DIXON, JOHN,GAO, HONGWU
申请号:
EP13857342
公开号:
EP2922852A4
申请日:
2013.11.20
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Novel CFTR corrector compounds that are effective in rescuing halide efflux, delF508-CFTR protein processing, and apical functional chloride ion transport in a cell are provided. Also provided are methods for treating protein folding disorders (e.g., cystic fibrosis). The methods include administering a CFTR corrector compound or pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof. Methods of rescuing halide efflux in a cell, correcting a processing defect of a delF508-CFTR protein in a cell, and correcting functional delF508-CFTR chloride channels in a cell are also provided.La présente invention concerne de nouveaux composés correcteurs de CFTR qui sont efficaces pour favoriser le flux dhalogénures, le traitement de la protéine delF508-CFTR et le transport de lion chlorure fonctionnel apical dans une cellule. Linvention concerne également des méthodes de traitement des troubles liés au repliement des protéines (par ex., la mucoviscidose). Les méthodes comprennent ladministration dun composé correcteur de CFTR ou de son sel ou promédicament pharmaceutiquement acceptable. Linvention concerne également des procédés permettant de favoriser le flux dhalogénure dans une cellule, corriger un défaut de traitement dune protéine delF508-CFTR dans une cellule et corriger des canaux chlorures delF508-CFTR fonctionnels dans une cellule.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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