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CORRECTEURS DE CFTR BICYCLIQUES ET TRICYCLIQUES À PETITES MOLÉCULES
专利权人:
DISCOVERYBIOMED; INC.
发明人:
SCHWIEBERT, Erik,STREIFF, John,DIXON, John,GAO, Hongwu
申请号:
USUS2013/070989
公开号:
WO2014/081821A3
申请日:
2013.11.20
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
Novel CFTR corrector compounds that are effective in rescuing halide efflux, delF508-CFTR protein processing, and apical functional chloride ion transport in a cell are provided. Also provided are methods for treating protein folding disorders (e.g., cystic fibrosis). The methods include administering a CFTR corrector compound or pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof. Methods of rescuing halide efflux in a cell, correcting a processing defect of a delF508-CFTR protein in a cell, and correcting functional delF508-CFTR chloride channels in a cell are also provided.La présente invention concerne de nouveaux composés correcteurs de CFTR qui sont efficaces pour favoriser le flux d'halogénures, le traitement de la protéine delF508-CFTR et le transport de l'ion chlorure fonctionnel apical dans une cellule. L'invention concerne également des méthodes de traitement des troubles liés au repliement des protéines (par ex., la mucoviscidose). Les méthodes comprennent l'administration d'un composé correcteur de CFTR ou de son sel ou promédicament pharmaceutiquement acceptable. L'invention concerne également des procédés permettant de favoriser le flux d'halogénure dans une cellule, corriger un défaut de traitement d'une protéine delF508-CFTR dans une cellule et corriger des canaux chlorures delF508-CFTR fonctionnels dans une cellule.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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