더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;유니버시티 오브 아이오와 리써치 파운데이션;매사추세츠 인스티튜트 오브 테크놀로지
发明人:
데이비드슨 비벌리,린 치에-유,로드리게스 에드가르도,장 펑
申请号：
KR1020167018623
公开号：
KR1020160097331A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides delivery, manipulation, and optimization of systems, methods, and compositions for the manipulation of sequences and / or activity of target sequences, particularly for use with respect to nucleotide repeat disorders. A tissue or organ is provided that is targeted as a site for delivery for use in connection with delivery systems, and particularly nucleotide repeat disorders. Also provided are vectors and vector systems, and methods of designing the same, for use in particular with respect to nucleotide repeat disorders, which encode one or more components of a CRISPR complex or system. It is also possible to modify or modify the target site in the genomic locus of interest, taking into account the specificity and the avoidance of toxicity for target recognition, in particular for the use of a nucleotide repeat disorder, A method of inducing CRISPR complexes or system formation in eukaryotic cells is provided.본 발명은 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 표적 서열의 활성 및/또는 서열의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템 및 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 전달을 위한 부위로서 표적화되는 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한, 일부가 CRISPR 복합체 또는 시스템의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템, 및 그의 설계 방법이 제공된다. 또한, 표적 인식에 대한 특이성 및 독성의 회피를 고려하면서, 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시켜, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선하는 것을 포함하는, 특히 뉴클레오티드 반복 장애에 관하여 사용하기 위한 진핵 세포에서의 CRISPR 복합체 또는 시스템 형성의 유도 방법이 제공된다.
