您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

LIGANDS DE CIBLAGE
专利权人:
Arrowhead Pharmaceuticals; Inc.
发明人:
申请号:
EP17847109.0
公开号:
EP3506913A1
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要:
Described are novel targeting ligands that may be linked to compounds, such therapeutic compounds that are useful in directing the compounds to the in vivo target. The targeting ligands disclosed herein can serve to target expression-inhibiting oligomeric compounds, such as RNAi agents, to liver cells to modulate gene expression. The targeting ligands disclosed herein, when conjugated to a therapeutic compound, may be used in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Compositions including the targeting ligands disclosed herein when linked to expression-inhibiting oligomeric compounds are capable of mediating expression of target nucleic acid sequences in liver cells, such as hepatocytes, which may be useful in the treatment of diseases or conditions that respond to inhibition of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.La présente invention concerne de nouveaux ligands de ciblage qui peuvent être liés à des composés, tels que des composés thérapeutiques, qui sont utiles pour diriger les composés vers la cible in vivo. Les ligands de ciblage de l'invention peuvent servir à cibler des composés oligomériques inhibiteurs d'expression de cible, tels que des agents ARNi, à des cellules hépatiques pour moduler l'expression génique. Les ligands de ciblage de l'invention, lorsqu'ils sont conjugués à un composé thérapeutique, peuvent être utilisés dans différentes applications, comprenant l'utilisation dans des applications thérapeutiques, de diagnostiques, de validation de cible et de découverte génomique. Les compositions comprenant les ligands de ciblage de l'invention, lorsqu'ils sont liés à des composés oligomériques inhibiteurs d'expression, sont capables d'être des médiateurs de l'expression de séquences d'acide nucléique cibles dans des cellules hépatiques telles que des hépatocytes, ce qui peut être utile dans le traitement de maladies ou d'états qui répondent à une i
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充