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LIGANDS DE CIBLAGE POUR COMPOSÉS THÉRAPEUTIQUES
专利权人:
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
ROZEMA, David, B.,WAKEFIELD, Darren, H.,BLOKHIN, Andrei, V.,BENSON, Jonathan, D.,LI, Zhen,PEI, Tao,FLEITZ, Fred
申请号:
USUS2017/021175
公开号:
WO2017/156012A1
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Described are novel targeting ligands that may be linked to compounds, such therapeutic compounds, that are useful in directing the compounds to the target in vivo. The targeting ligands disclosed herein can serve to target expression-inhibiting oligomeric compounds, such as RNAi agents, to liver cells to modulate gene expression. The targeting ligands disclosed herein, when conjugated to an expression-inhibiting oligomeric compound, may be used in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Compositions including the targeting ligands disclosed herein when linked to expression-inhibiting oligomeric compounds are capable of mediating expression of target nucleic acid sequences in liver cells, such as hepatocytes, which may be useful in the treatment of diseases or conditions that respond to inhibition of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.La présente invention concerne de nouveaux ligands de ciblage qui peuvent être liés à des composés, tels que des composés thérapeutiques, qui sont utiles pour diriger les composés vers la cible in vivo. Les ligands de ciblage de l'invention peuvent servir à cibler des composés oligomères inhibiteurs d'expression de cible, tels que des agents ARNi, à des cellules hépatiques pour moduler l'expression génique. Les ligands de ciblage de l'invention, lorsqu'ils sont conjugués à un composé oligomère inhibiteur d'expression, peuvent être utilisés dans différentes applications, comprenant l'utilisation dans des applications thérapeutiques, diagnostiques, de validation de cible et de découverte génomique. Les compositions comprenant les ligands de ciblage de l'invention, lorsqu'ils sont liés à des composés oligomères inhibiteurs d'expression, sont capables de médier l'expression de séquences d'acide nucléique cibles dans des cellules hépatiques telles que des hépatocytes, ce qui peut être utile dans le traitement de maladies ou d'états qu
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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