AMI MEDA KABADI,ANTE SVEN LUNDBERG,CHAD ALBERT COWAN
申请号：
BR112018012894
公开号：
BR112018012894A2
申请日:
2016.12.22
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and / or frontotemporal lobular degeneration (ftld), both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing to modulate c9orf72 gene expression, function or activity in a cell by genome editing.o presente pedido fornece materiais e métodos para tratar um paciente com esclerose lateral amiotrófica (als) e/ou degeneração lobular frontotemporal (ftld), tanto ex vivo quanto in vivo. além disso, o presente pedido fornece materiais e métodos para edição para modular a expressão, função ou atividade do gene c9orf72 em uma célula por meio de edição de genoma.
