THOMAS, Anitha,BROWN, Andrew William,DE SOUZA, Rebecca Anne Grace,FERNANDEZ, Tara L
申请号:
CACA2019/050456
公开号:
WO2019/210394A1
申请日:
2019.04.15
申请国别(地区):
CA
年份:
2019
代理人:
摘要:
A reagent composition for delivery nucleic acid therapeutics to cells is provided. The reagent includes ionizable lipid, structural lipid, and a stabilizing agent which improves the transfection efficiency of nucleic acids, and leaves transfected cells viable. The 5 transfection reagent is effective in plasmid and mRNA delivery, and in neurons and progenitor-like cells. It may be used for ex vivo cell therapy.L'invention concerne une composition de réactifs destinée à administrer à des cellules des agents thérapeutiques à base d'acides nucléiques. Le réactif comprend un lipide ionisable, un lipide structurel et un agent de stabilisation qui améliore l'efficacité de transfection d'acides nucléiques et laisse viables les cellules transfectées. Le réactif de transfection est efficace pour administrer un plasmide et un ARNm, et dans les neurones et les cellules de type progéniteur. Il peut être utilisé pour une thérapie cellulaire ex vivo.