C. FRANK BENNETT,GENE HUNG,FRANK RIGO,ADRIAN R. KRAINER,YIMIN HUA,MARCO A. PASSINI,LAMYA SHIHABUDDIN,SENG H. CHENG,KATHERINE W. KLINGER
申请号:
MX2011014004
公开号:
MX2011014004A
申请日:
2010.06.17
申请国别(地区):
MX
年份:
2012
代理人:
摘要:
Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.La presente describe compuestos, composiciones y métodos para modular la división de ARNm de SMN2 en un sujeto. También se proporcionan usos de los compuestos y composiciones descritos en la fabricación de un medicamento para el tratamiento de enfermedades y trastornos, incluyendo atrofia muscular espinal.