The present invention provides a gene therapy vector such as an adeno-associated virus (AAV) vector expressing a miniaturized human microdystrophin gene, and a microdystrophin expressed in skeletal muscle including diaphragm and myocardium, in a subject suffering from muscular dystrophy, Methods of using these vectors to protect muscle fibers from damage, increase muscle strength, and reduce and/or prevent fibrosis are provided. In one embodiment, the invention provides a rAAV vector comprising a nucleotide sequence of muscle-specific regulatory elements and a nucleotide sequence encoding a microdystrophin protein. [Selection diagram] Figure 1本発明は、小型化ヒトマイクロジストロフィン遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターなどの遺伝子治療用ベクター、ならびに横隔膜および心筋を含む骨格筋でマイクロジストロフィンを発現し、筋ジストロフィーを患っている対象において、筋繊維を損傷から保護し、筋力を増加させ、線維症を軽減および／または予防するためにこれらのベクターを使用する方法を提供する。一実施形態では、本発明は、筋肉特異的制御エレメントのヌクレオチド配列と、マイクロジストロフィンタンパク質をコードするヌクレオチド配列と、を含む、ｒＡＡＶベクターを提供する。【選択図】図１
