The present invention provides a gene therapy vector such as an adeno-associated virus (AAV) vector expressing a functional fragment of the miniaturized human microdystrophin gene, and using these vectors, the microdystrophin fragment in skeletal muscle including diaphragm and myocardium. Expression provides a method of protecting muscle fibers from damage, enhancing muscle strength, and reducing and / or preventing fibrosis in patients with muscular dystrophy.本発明は、小型化ヒトマイクロジストロフィン遺伝子の機能性断片を発現するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターなどの遺伝子治療ベクター、およびこれらのベクターを使用して横隔膜および心筋を含む骨格筋でマイクロジストロフィン断片を発現することにより、筋繊維を損傷から保護し、筋力を増強し、筋ジストロフィーに罹患している患者の線維症を軽減および／または予防する方法を提供する。
