KOLE RYSZARD,リスザード コール,RICHARD KEITH BESTWICK,リチャード キース ベストウィック
申请号：
JP2019077698
公开号：
JP2019129848A
申请日:
2019.04.16
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide antisense oligonucleotides targeting human LMNA.SOLUTION: The oligonucleotides are composed of morpholino subunits and phosphorus-containing intersubunit linkages joining a morpholino nitrogen of one subunit to 5'-exocyclic carbon of an adjacent subunit, and are characterized by: (i) having a substantially uncharged, nuclease resistant backbone； (ii) being capable of uptake by mammalian host cells； (iii) containing about 12-40 nucleotide bases； and (iv) having a targeting sequence of at least about 12 contiguous subunits complementary to exon 10, intron 10, exon 11 or combinations thereof of a human LMNA pre-mRNA.SELECTED DRAWING: None【課題】ヒトＬＭＮＡを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドの提供。【解決手段】モルホリノサブユニット、および１つのサブユニットのモルホリノ窒素と隣接するサブユニットの５’環外炭素とを接合するリン含有サブユニット間連結から構成され、かつ以下：（ｉ）実質的に荷電していない、ヌクレアーゼ耐性骨格を有し、（ｉｉ）哺乳動物宿主細胞による取込みが可能であり、（ｉｉｉ）約１２～４０のヌクレオチド塩基を含有し、かつ（ｉｖ）ヒトＬＭＮＡプレｍＲＮＡのエキソン１０、イントロン１０、エキソン１１、またはこれらの組合せに対して相補的である少なくとも約１２の連続的なサブユニットの標的化配列を有する、オリゴヌクレオチド。【選択図】なし
