Methods for treating premature aging of Raminopashi using the oligonucleotide analogs of human LMNA targeting农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: ザユナイテッドステイツオブアメリカ，アズリプレゼンテッドバイザセクレタリー，デパートメントオブヘルスアンドヒューマンサービシーズ;ユニバーシティーオブメリーランド;サレプタセラピューティクス, インコーポレイテッド;サレプタセラピューティクス，インコーポレイテッド

发明人:: コール，リスザード,コリンズ，フランシスエス．,エルドス，マイケルアール．,カオ，カン,コール, リスザード,コリンズ, フランシスエス.,エルドス, マイケルアール.,カオ, カン

摘要：: Subjects with premature aging disease and related conditions relying on antisense oligonucleotides targeted to LMNA to reduce the expression of one or more abnormally spliced LMNA mRNA isoforms encoding progelin Methods of treatment in the body are provided. The antisense oligonucleotides of the present invention modulate aberrant splicing of human LMNA pre-mRNA and join the morpholino subunit and the 5 'exocyclic carbon of the subunit adjacent to the morpholino nitrogen of one subunit Consists of linkages between phosphorus-containing subunits.プロジェリンをコードする１つまたは複数の異常にスプライスされたＬＭＮＡｍＲＮＡアイソフォームの発現を低減させるための、ＬＭＮＡを標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドに依拠する、早老性疾患および関連する状態を有する被験体における処置の方法を提供する。本発明のアンチセンスオリゴヌクレオチドは、ヒトＬＭＮＡプレｍＲＮＡの異常なスプライシングをモジュレートし、そしてモルホリノサブユニット、および１つのサブユニットのモルホリノ窒素と隣接するサブユニットの５’環外炭素とを接合するリン含有サブユニット間連結から構成される。