The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
发明人:
申请号：
EP16866951.3
公开号：
EP3377042A1
申请日:
2016.11.15
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with a titin-based myopathy, particularly a titin-based cardiomyopathy, and/or other titinopathy. In addition, the present application provides materials and methods for editing the titin gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des substances et des procédés de traitement d'un patient avec une myopathie à base de titine, notamment une cardiomyopathie à base de titine, et/ou d'autres titinopathies. La présente invention concerne également des substances et des procédés permettant d'éditer un gène de titine dans une cellule par édition du génome.
