RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KALAPAC, Louise,POTTER, Rachael
申请号：
USUS2016/062052
公开号：
WO2017/087395A1
申请日:
2016.11.15
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with a titin-based myopathy, particularly a titin-based cardiomyopathy, and/or other titinopathy. In addition, the present application provides materials and methods for editing the titin gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des substances et des procédés de traitement dun patient avec une myopathie à base de titine, notamment une cardiomyopathie à base de titine, et/ou dautres titinopathies. La présente invention concerne également des substances et des procédés permettant déditer un gène de titine dans une cellule par édition du génome.
