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一类定向清除肝细胞中HBVccc的DNA、质粒及制剂
- 专利权人:
- 上海交通大学
- 发明人:
- 徐宇虹,房文慧,彭金良,刘君
- 申请号：
- CN201611030862.4
- 公开号：
- CN106754912A
- 申请日:
- 2016.11.16
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 李艳`许亦琳
- 摘要：
- 本发明属于生物大分子药物制剂领域，具体涉及一类定向清除肝细胞中HBV ccc的DNA、质粒及制剂。本发明通过广泛而深入的研究发现五种全新的CRISPR/Cas系统，可有效清除细胞内的HBV ccc DNA，抑制HBV病毒的复制并降低乙肝病毒相关蛋白的表达。进一步地，还制备了一种pH敏感的PEG修饰的阳离子脂质载体，稳定性好、转染效率高，克服了许多阳离子脂质载体的体内不稳定性。将CRISPR/Cas系统与pH敏感的PEG修饰的阳离子脂质载体结合制备了CRISPR/Cas9阳离子脂质载体制剂，可有效抑制HBV急性感染小鼠模型体内的病毒复制、降低抗原表达水平。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
