DAILEY, Vernon,CHAKIATH, Marion,ZHANG, Shyuan,MASLOWSKI, John,MALYALA, Anna
申请号：
USUS2017/022800
公开号：
WO2017/161180A1
申请日:
2017.03.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to self-inactivating lentiviral vectors comprising the COL7A1 gene or a functional variant thereof and its use in a method for the treatment of Type VII collagen deficiency, such as dominant dystrophic epidermolysis and recessive dystrophic epidermolysis.La présente invention concerne des vecteurs lentiviraux à inactivation spontanée comprenant le gène COL7A1 ou un variant fonctionnel de celui-ci, et leur utilisation dans un procédé pour le traitement d'un déficit en collagène de type VII, par exemple l'épidermolyse dystrophique dominante et l'épidermolyse dystrophique récessive.
