重组AAV-CRUMBS同源物组合物及治疗LCA-8和进行性RP的方法
- 专利权人:
- 莱顿大学医学中心附属莱顿教学医院
- 发明人:
- J·韦南霍尔兹,L·P·F·佩利希尔
- 申请号：
- CN201480054880.9
- 公开号：
- CN105980569A
- 申请日:
- 2014.08.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及toa Crumbs同源物(CRB)治疗剂，其用作药物或用于治疗或预防的方法，例如用于治疗或预防归因于Crumbs同源物‑1(CRB1)基因突变的视网膜病症，例如先天性利伯氏黑蒙8(LCA8)或色素性视网膜炎12(RP12)。特别的，本发明涉及包含CRB2或修饰的无毒形式的类似于CRB2的CRB1或CRB3的重组病毒载体。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
