筋萎縮性側索硬化症を処置するためのrAAVベースの組成物および方法
- 专利权人:
- ユニバーシティ オブ マサチューセッツ
- 发明人:
- ミュラー,クリスチャン,ブラウン,ロバート,エイチ.,ジュニア
- 申请号:
- JP20170501101
- 公开号:
- JP2017510298(A)
- 申请日:
- 2015.03.18
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要:
- C9orf72遺伝子によりコードされるpre−mRNAおよびmRNAの両方を標的とする阻害性核酸、SOD1 mRNAを標的とするmiRNA、およびrAAVベースの送達組成物、に関する方法およびキットが開示される。方法は、筋萎縮性側索硬化症を処置するために特に有用である。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心