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Perfluorinated compounds for non-viral introduction of nucleic acids
专利权人:
シェファー、コンスタンツェ;リベラ-ケルナー、ジャネット
发明人:
シェファー、コンスタンツェ
申请号:
JP2014501619
公开号:
JP2014510743A
申请日:
2012.03.29
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
An oligonucleotide or a nucleic acid covalently bonded to a perfluorocarbyl group has general formula ABE. A is a perfluorocarbyl group, including perfluorinated straight or branched aliphatic alkanes, perfluorinated straight or branched alkenes, perfluorinated straight or branched alkynes, and cyclic, optionally aromatic, perfluorocarbons, in which all of the H-atoms are substituted by F-atoms. B is a covalent bond, such as a covalent bond between the perfluorocarbyl group A and a C atom at the 2′ position of one or more sugars of the oligonucleotide or the nucleic acid, a covalent bond between the perfluorocarbyl group A and a C atom of a heterocyclic ring of one or more nucleobases of the oligonucleotide or the nucleic acid, or a covalent bond between the perfluorocarbyl group A and an O atom of one or more phosphate groups of the oligonucleotide or the nucleic acid. E is an oligonucleotide or a nucleic acid.本発明は、一般式(I):A-B-C(F,G')-D-E-F-G-A'又は一般式(II):A-B-C(F',G')-D-B-E-F-G-A'(II),の化合物であり、ここで、Aは、パーフルオロカーボン、パーフルオロシリコン化合物、及び/又は他のパーフルオロ化化合物の群から選択される分子の少なくとも1つ、Bは、物理的に、化学的に、又は酵素的に、切断できる結合の形態をした所定の切断点の少なくとも1つ、Cは、存在しない、又は少なくとも1つのリンカー分子、Dは、存在しない、又は少なくとも1つのスペーサー分子、Eは、核酸塩基、ヌクレオシド、ヌクレオチド、オリゴヌクレオチド、核酸、修飾された核酸塩基、修飾されたヌクレオシド、修飾されたヌクレオチド、修飾されたオリゴヌクレオチド、修飾された核酸、ペプチド核酸モノマー、ペプチド核酸オリゴマー、及びペプチド核酸又は他の核酸アナログを含む群から選択される分子の少なくとも1つ、FとF′は、存在しない、又は配位子もしくは認識配列の少なくとも1つ、GとG′は、存在しない、又はマーカー分子の少なくとも1つ、A′は、存在しない、又はA意味し、ここで、化合物i)、ii)、iii)、iv)、v)、vi)が除外される。さらに、本発明は、細胞の中への、分子Eの非ウイルスの導入のための前述の化合物の使用、前述の化合物を含んでいる医薬品組成物、及び前述の医薬品組成物の使用に関する。【化48】【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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