Disclosed are capsid-modified rAAV particles and expression vectors, as well as compositions and pharmaceutical formulations that comprise them. Also disclosed are methods of preparing and using novel capsid-protein-mutated particle or rAAV vector constructs in a variety of diagnostic and therapeutic applications including, inter alia, as delivery agents for diagnosis, treatment, or amelioration of one or more diseases, disorders, or dysfunctions of the mammalian eye. Also disclosed are methods for subretinal delivery of therapeutic gene constructs to mammalian photoreceptors and retinal pigment epithelial cells, as well as use of the disclosed compositions in the manufacture of medicaments for a variety of in vitro and/or in vivo applications including the treatment of a variety of inherited retinal diseases.Linvention concerne des particules rAAV à modification capside et des vecteurs dexpression, ainsi que des compositions et des formulations pharmaceutiques qui les comprennent. Linvention concerne également des procédés de préparation et dutilisation dune nouvelle particule à mutation de protéine capside ou de constructions de vecteurs rAAV dans une variété dapplications diagnostiques et thérapeutiques comprenant, entre autres, des agents dadministration pour le diagnostic, le traitement, ou lamélioration dune ou de plusieurs maladies, dun ou de plusieurs troubles ou dysfonctionnements de lœil chez le mammifère. Linvention concerne également des procédés dadministration sous-rétinienne de constructions de gène thérapeutique à des photorécepteurs de mammifères et des cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes, ainsi que lutilisation desdites compositions dans la fabrication de médicaments pour une variété dapplications in vitro et/ou in vivo comprenant le traitement dune variété de maladies héréditaires de la rétine.
