COMPOSITIONS À BASE DE VECTEURS RAAV, PROCÉDÉS DE CIBLAGE DES CELLULES ENDOTHÉLIALES VASCULAIRES ET UTILISATION DANS LE TRAITEMENT DU DIABÈTE DE TYPE I
HAUSWIRTH, William W.,BOYE, Sanford L.,LIPINSKI, Daniel M.,BOULTON, Michael E.,BOYE, Shannon
申请号：
USUS2016/018098
公开号：
WO2016/133917A1
申请日:
2016.02.16
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Disclosed are capsid-modified rAAV expression vectors, as well as infectious virions, compositions, and pharmaceutical formulations that include them. Also disclosed are methods of preparing and using novel capsid-protein-mutated rAAV vector constructs in a variety of diagnostic and therapeutic applications including, inter alia, as delivery agents for diagnosis, treatment, or amelioration of one or more diseases, disorders, or dysfunctions of the mammalian vascular system, and complications from Type I diabetes. Also disclosed are methods for systemic and tissue-localized delivery of therapeutic rAAV-based gene expression cassettes to vascular endothelial cells, tissues, and organs, as well as use of the disclosed compositions in the manufacture of medicaments for a variety of invitro and/or in vivo applications including the treatment of vasculitis, and complications arising from Type I diabetes, such as macular edema, nephropathy, diabetic retinopathy, and the like.L'invention concerne des vecteurs d'expression rAAV à capside modifiée, ainsi que des virions infectieux, des compositions et des préparations pharmaceutiques les comprenant. L'invention concerne également des procédés de préparation et d'utilisation d'une nouvelle construction de vecteur rAAV à protéine capsidique mutée dans diverses applications diagnostiques et thérapeutiques y compris, entre autres, en tant qu'agents d'administration pour le diagnostic, le traitement ou l'amélioration d'une ou de plusieurs maladies, d'un ou de plusieurs troubles ou dysfonctionnements du système vasculaire mammalien. L'invention concerne également des procédés d'administrations systémiques et localisées dans un tissu de cassettes d'expression génique à base de rAAV thérapeutiques aux cellules, aux tissus et aux organes vasculaires endothéliaux, ainsi que l'utilisation de ces compositions dans la fabrication de médicaments pour diverses applications invitro et/ou diverses applications in vivo comprenant le traitement
