FRIEDRICH MIESCHER INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH
发明人:
JUETTNER, Josephine,NELIDOVA, Dasha,ROSKA, Botond
申请号：
EPEP2016/071558
公开号：
WO2017/046084A1
申请日:
2016.09.13
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to an isolated nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence coding for a depolarizing light-gated ion channel functionally linked to a promoter leading to the specific expression of said depolarizing light-gated ion channel in a retinal photoreceptor, or the nucleotide sequence complementary to said nucleotide sequence, for use in treating or ameliorating blindness. The present invention also relates to methods of using such nucleic acid molecules in the treatment of blindness.La présente invention concerne une molécule dacide nucléique isolée comprenant une séquence nucléotidique qui code pour un canal ionique déclenché par une lumière dépolarisée, et est liée de manière fonctionnelle à un promoteur conduisant à lexpression spécifique dudit canal ionique déclenché par une lumière dépolarisée dans un photorécepteur rétinien ou la séquence nucléotidique complémentaire de ladite séquence nucléotidique, et destinée à traiter ou à améliorer la cécité. La présente invention concerne également des procédés dutilisation de telles molécules dacide nucléique dans le traitement de la cécité.
