gene therapy vector and methods of prevention, mitigation, amelioration, reduction, inhibition, elimination and / or reversal of one or more symptoms of danon's disease

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专利权人:

THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

发明人:

BRADLEY NELSON,ERIC D. ADLER,SHERIN HASHEM

申请号：

BR112018014633

公开号：

BR112018014633A2

申请日:

2017.01.19

申请国别(地区):

BR

年份:

2019

代理人:

摘要：

This disclosure provides gene therapy vectors comprising a polynucleotide encoding one or more lysosome-associated membrane protein 2 (lamp-2) isoforms, and methods of using such gene therapy vectors for the treatment of danon disease and other disorders. autophagy.esta divulgação fornece vetores de terapia gênica compreendendo um polinucleotídeo que codifica uma ou mais isoformas da proteína de membrana 2 associada ao lisossomo (lamp-2), e métodos de utilização de tais vetores de terapia gênica para o tratamento de doença de danon e outros distúrbios autofagia.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/