DAVEY, Roshni,JANTZ, Derek,SMITH, James Jefferson,OWENS, Gary
申请号：
USUS2019/068186
公开号：
WO2020/132659A1
申请日:
2019.12.20
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Disclosed are engineered nucleases that bind and cleave a recognition sequence within a hydroxyacid oxidase 1 (HAO1 ) gene. The present invention also encompasses methods of using such engineered nucleases to make genetically-modified cells. Further, the invention encompasses pharmaceutical compositions comprising engineered nuclease proteins or nucleic acids encoding engineered nucleases of the invention, and the use of such compositions for treatment of primary hyperoxaluria type I.L'invention concerne des nucléases modifiées qui se lient à une séquence de reconnaissance et clivent une séquence de reconnaissance au sein d'un gène d'hydroxyacide oxydase 1 (HAO1). La présente invention concerne également des procédés d'utilisation de ces nucléases modifiées pour fabriquer des cellules génétiquement modifiées. En outre, l'invention concerne des compositions pharmaceutiques comprenant des protéines nucléases modifiées ou des acides nucléiques codant pour des nucléases modifiées selon l'invention et l'utilisation de telles compositions pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type I.
