INSERM (Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale)
发明人:
HAMEL Christian (FR),АМЕЛЬ Кристиан (FR),KALATZIS Vasillkl (FR),КАЛАТЗИ Василь (FR),PEQUIGNOT Marie (FR),ПЕКИНОТ Мари (FR),CERISO Nicolas (FR),СЕРИЗО Николас (FR)
申请号：
RU2016127246
公开号：
RU0002723101C2
申请日:
2014.12.05
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology； medicine.SUBSTANCE: invention relates to biotechnology and medicine, in particular to a method for selective expression of a target polynucleotide in retinal pigment epithelial cells of a human subject in need thereof, comprising administering to a subject a sub-retinal injection rAAV2/5 vector containing a polynucleotide under the control of a CAG promoter, thereby transducing retinal pigment epithelial cells.EFFECT: invention enables improving vision in patients with disorders.13 cl, 5 dwgИзобретение относится к биотехнологии и медицине, в частности к способу селективной экспрессии целевого полинуклеотида в клетках пигментного эпителия сетчатки глаза человеческого субъекта, нуждающегося в этом, согласно которому вводят субъекту путем субретинальной инъекции rAAV2/5 вектор, содержащий полинуклеотид под контролем CAG промотора, посредством чего осуществляют трансдукцию клеток пигментного эпителия сетчатки. Изобретение позволяет улучшить зрение у пациентов с нарушениями. 2 н. и 11 з.п. ф-лы, 5 ил.
