THE RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;THE RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
KASPAR, Brian
申请号:
USUS2013/060153
公开号:
WO2014/043696A2
申请日:
2013.09.17
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
The invention relates to pharmaceutical compositions, kits, methods, and uses for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis. In particular, the invention relates to pharmaceutical compositions, kits, methods, and uses for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis by decreasing the expression of a cytoplasmic granule toxin in astrocytes of a patient, or by increasing the expression of MHC class I in motor neurons of the patient.L'invention concerne des compositions pharmaceutiques, des kits, des procédés et des utilisations pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. En particulier, l'invention concerne des compositions pharmaceutiques, des kits, des procédés et des utilisations pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique par réduction de l'expression d'une toxine de granule cytoplasmique dans les astrocytes d'un patient, ou par augmentation de l'expression du CMH Classe II dans les neurones moteurs du patient.