用于调节C9ORF72表达的组合物
- 专利权人:
- IONIS制药公司
- 发明人:
- P·辛格,S·M·弗赖尔,F·里戈
- 申请号：
- CN202010989035.8
- 公开号：
- CN112080502A
- 申请日:
- 2014.10.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑制C9ORF72病原相关mRNA变体的组合物和方法。此类方法适用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退行性疾病。此类C9ORF72特异性抑制剂包括反义化合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
