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用于调节C9ORF72表达的组合物
专利权人:
IONIS制药公司
发明人:
S·M·弗赖尔,F·里戈,P·辛格
申请号:
CN201480054676.7
公开号:
CN105637090A
申请日:
2014.10.11
申请国别(地区):
CN
年份:
2016
代理人:
摘要:
本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑制C9ORF72病原相关mRNA变体的组合物和方法。此类方法适用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退行性疾病。此类C9ORF72特异性抑制剂包括反义化合物。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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