用于调节肌强直性营养不良蛋白激酶(DMPK)表达的化合物和方法
- 专利权人:
- ISIS制药公司
- 发明人:
- 桑杰·K·潘迪,R·A·马克雷德,埃里克·E·斯威兹,C·F·贝内特
- 申请号：
- CN201480043058.2
- 公开号：
- CN105452464A
- 申请日:
- 2014.08.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供用于降低动物中的DMPK？mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于在动物中优先降低CUGexp？DMPK？RNA、减轻肌强直或减轻剪接病变的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
