肌强直性营养障碍蛋白激酶(DMPK)表达的调节
- 专利权人:
- F·C·贝内特;苏珊·M·弗赖尔;R·A·马克雷德;桑杰·K·潘迪;查尔斯·A·桑顿;瑟曼·惠勒;S·H·程;安德鲁·雷吉尔;布鲁斯·M·文特沃斯
- 发明人:
- F·C·贝内特,苏珊·M·弗赖尔,R·A·马克雷德,桑杰·K·潘迪,查尔斯·A·桑顿,瑟曼·惠勒,S·H·程,安德鲁·雷吉尔,布鲁斯·M·文特沃斯
- 申请号：
- CN201610527770.0
- 公开号：
- CN106434648A
- 申请日:
- 2011.07.19
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本文中提供了用于减少动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文中还提供了用于优先减少动物中的CUGexp DMPK RNA、减少动物中的肌强直或减少动物中的剪接病变的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状是有用的。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
