THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL; INC.;THE BRIGHAM AND WOMENS HOSPITAL
发明人:
LEE, Richard, T.,PATWARI, Parth,LOFFREDO, Francesco,PANCOAST, James
申请号：
USUS2013/047550
公开号：
WO2014/004465A1
申请日:
2013.06.25
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to compositions, methods and kits for delivery of active agents (X) to cells or tissues that express proteoglycans. More specifically, the present invention relates to conjugates comprising (HB-linker)n-Xm-(linker-HB)o, where HB is a heparin binding protein, X is an active agents such as a therapeutic protein (including a functional fragment or variant thereof), or a therapeutic small molecule, linker is a linker entity and m is an integer of at least 1, and n+o is an integer of at least 1. Other aspects relate to use of a HB-X conjugate in methods to deliver active agents to cartilage for the treatment of cartilage related disease and disorders, the use of the HB-X conjugate in methods to deliver active agents to neuronal tissues (e.g., brain and spinal cord) for the treatment of neurological disorders, and the use of the HB-X conjugates in methods for the treatment of eye conditions and disorders and inflammatory conditions and disorders.La présente invention concerne des compositions, des procédés et des trousses pour délivrer des agents actifs (X) à des cellules ou tissus qui expriment des protéoglycanes. Plus particulièrement, la présente invention concerne des conjugués comprenant (HB-lieur)n-Xm-(lieur-HB)o, où HB est une protéine de liaison à l'héparine, X est un agent actif comme une protéine thérapeutique (incluant un fragment fonctionnel ou un variant de celle-ci), ou une petite molécule thérapeutique, un lieur est une entité de lieur et m est un nombre entier égal ou supérieur à 1, et n+o est un nombre entier égal ou supérieur à 1. D'autres aspects concernent l'utilisation d'un conjugué HB-X dans des procédés pour délivrer des agents actifs au cartilage pour le traitement de maladies ou de troubles liés au cartilage, l'utilisation du conjugué HB-X dans des procédés pour délivrer des agents actifs aux tissus neuronaux (par exemple, cerveau et moelle épinière) pour le traitement de troubles neurologiques, et l'utilisation des c
