一种基因载体及其用于治疗雷柏氏先天性黑矇2型疾病的基因治疗药物
- 专利权人:
- 沈阳复明生物技术有限公司
- 发明人:
- 庞继景
- 申请号:
- CN201710230465.X
- 公开号:
- CN107287238A
- 申请日:
- 2017.04.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明涉及一种基因治疗载体,该基因治疗载体用于治疗或预防由RPE65基因突变引起的2型Leber先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis,LCA2)。本发明的基因治疗载体包含人类视网膜色素上皮细胞主要蛋白65(hRPE65)、启动子及增加基因表达的血管紧张素II型受体内含子1。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合物。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心