用于TTR基因编辑和治疗ATTR淀粉样变性的包括皮质类固醇的组合物和方法或其用途
- 专利权人:
- 因特利亚治疗公司
- 发明人:
- S·C·亚历山大,A·M·P·坎乔利亚,R·M·莱斯卡博,W·斯特雷普斯,S·奥达特,Y·常,K·M·伍德,J·L·塞泽
- 申请号:
- CN202080039394.5
- 公开号:
- CN113874004A
- 申请日:
- 2020.03.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要:
- 提供了用于在TTR基因内编辑,例如引入双链断裂的与施用皮质类固醇组合的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性(ATTR)的受试者的组合物和方法,其中施用向导RNA和皮质类固醇。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心