包括TTR向导RNA和对RNA引导的DNA结合剂进行编码的多核苷酸的组合物和方法
- 专利权人:
- 因特利亚治疗公司
- 发明人:
- S·C·亚历山大,A·M·P·坎乔利亚,R·M·莱斯卡博,W·斯特雷普斯,S·奥达特,Y·常,K·M·伍德,J·L·塞泽
- 申请号：
- CN202080038208.6
- 公开号：
- CN113874076A
- 申请日:
- 2020.03.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了用于在TTR基因内编辑，例如引入双链断裂的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性(ATTR)的受试者的组合物和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
