寡聚核酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用
- 专利权人:
- 中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
- 发明人:
- 李龙承,姜武林
- 申请号：
- CN202080006273.0
- 公开号：
- CN113260702A
- 申请日:
- 2020.04.29
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 提供提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含各自含有能形成双链核酸结构的互补区域的第一和第二核酸链。该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，且其中第一条链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3'端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用该小激活核酸分子能够上调HMBS基因的mRNA和蛋白在细胞中的表达并促进其酶活性。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
