通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法
- 专利权人:
- 安斯泰来制药株式会社;摩大力斯医疗株式会社
- 发明人:
- 山形哲也,吉见英治,吉冈克郎,伊恩·罗伯特·汤普生,秦元宝,尼德西·康纳
- 申请号：
- CN201980075173.0
- 公开号：
- CN113271982A
- 申请日:
- 2019.11.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 预期可用于治疗或预防杜氏肌营养不良或贝克肌营养不良的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人肌营养相关蛋白基因的表达调节区中SEQ ID NO:104、105、135、141、153、167或172所示区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
