THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM
发明人:
SIEGWART, Daniel,CHENG, Qiang
申请号：
US2019037904
公开号：
WO2019246203A1
申请日:
2019.06.19
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
In some aspects, the present disclosure provides compositions of lipid nanoparticles useful for the delivery of large RNAs including mRNAs. These compositions may include a cationic ionizable lipid, a phospholipid, a PEGylated lipid, and a steroid including using less of a cationic ionizable lipid than compositions with shorter nucleic acids. These compositions may be used to treat a disease or disorder for which the delivery of an mRNA is therapeutically effective.Dans certains aspects, la présente invention concerne des compositions de nanoparticules lipidiques utiles pour l'administration de grands ARN comprenant des ARNm. Ces compositions peuvent comprendre un lipide ionisable cationique, un phospholipide, un lipide pegylé et un stéroïde comprenant l'utilisation de moins de lipide ionisable cationique que les compositions présentant des acides nucléiques plus courts. Ces compositions peuvent être utilisées pour traiter une maladie ou un trouble pour lequel/laquelle l'administration d'un ARNm est thérapeutiquement efficace.
