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AAV vectors that target the CNS and their methods of use
专利权人:
University of Massachusetts
发明人:
GAO, Guangping,ZHANG, Hongwei,WANG, Hongyan,XU, Zuoshang
申请号:
ES11772784
公开号:
ES2605305T3
申请日:
2011.04.22
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要:
An rAAV comprising (i) a capsid protein comprising the sequence as set forth in SEQ ID NO: 9 and (ii) a nucleic acid comprising a promoter operably linked to a transgene for use in the treatment of lateral sclerosis amyotrophic (ALS); wherein the rAAV is to be administered to central nervous system (CNS) tissue of a subject by intrathecal administration, and optionally also administered by intracerebral administration.Un rAAV que comprende (i) una proteína de la cápside que comprende la secuencia como se expone en SEQ ID NO: 9 y (ii) un ácido nucleico que comprende un promotor operativamente unido con un transgén para su uso en el tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica (ELA); en el que el rAAV va a administrarse a tejido del sistema nervioso central (SNC) de un sujeto por administración intratecal, y opcionalmente también se administra por administración intracerebral.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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