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Use of single-stranded antisense oligonucleotides in the prevention or treatment of genetic diseases involving trinucleotide repeat extension
专利权人:
プロキューアール セラピューティクス ツー ベスローテン フェンノートシャップ
发明人:
アダムソン,ピーター,トゥルネン,ジャンヌ ユハ,プラテンバーグ,ゲラルドゥス ヨハネス,アダムソン,ピーター,トゥルネン,ジャンヌ ユハ,プラテンバーグ,ゲラルドゥス ヨハネス
申请号:
JP2018536344
公开号:
JP2018533975A
申请日:
2016.10.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to antisense oligos comprising trinucleotide repeat units for use in the treatment or prevention of ocular dystrophic disorders caused by RNA toxicity such as genetic ocular diseases, preferably Fuchs corneal endothelial dystrophy (FECD). It relates to nucleotide (AON). By using the oligonucleotide of the present invention to target a trinucleotide repeat (TNR) sequence extension present in an intron sequence, diseases involving the elimination of intracellular proteins that interact with the TNR extension are prevented. The本発明は、遺伝的な眼疾患、好ましくはフックス角膜内皮ジストロフィー(FECD)などのRNA毒性によって引き起こされる眼のジストロフィー障害の治療または予防における使用のための、トリヌクレオチドリピート単位を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド(AON)に関する。本発明のオリゴヌクレオチドを用いて、イントロン配列内に存在するトリヌクレオチドリピート(TNR)配列伸長部をターゲティングすることにより、かかるTNR伸長部と相互作用する細胞内タンパク質の排除が関与する疾患が予防される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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