Antisense oligonucleotides for the treatment of Stargardt's disease

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专利权人:

プロキューアール セラピューティクス ツー ベスローテン フェンノートシャップ

发明人:

イルマズ－エリス，アリー セダ,アダムソン，ピーター,デュラ，カルヤナ チャクラヴァルチ,スチュルケンス，アイリス アントワネット エルネスティーヌ

申请号：

JP2019555971

公开号：

JP2020512828A

申请日:

2018.04.13

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to the fields of medicine and biotechnology. In particular, the present invention relates to novel antisense oligonucleotides (AON) that can be used in the treatment, prevention and / or delay of Stargardt's disease and / or ABCA4-related eye diseases. More particularly, the invention relates to AONs used to inhibit or block exon 39 skipping in human ABCA4 pre-mRNA.本発明は、医学およびバイオテクノロジーの分野に関する。特に、本発明は、スタルガルト病および／またはＡＢＣＡ４関連眼疾患の処置、予防および／または遅延に使用することができる新規のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＯＮ）に関する。さらに特定するなら、本発明は、ヒトＡＢＣＡ４ ｐｒｅ－ｍＲＮＡにおけるエクソン３９スキッピングの阻害またはブロックに使用されるＡＯＮに関する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/