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MÉDICAMENT THÉRAPEUTIQUE POUR LE SYNDROME D'ALPORT
专利权人:
DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED;第一三共株式会社;NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KOBE UNIVERSITY;国立大学法人神戸大学
发明人:
IIJIMA, Kazumoto,飯島一誠,NOZU, Kandai,野津寛大,SHONO, Akemi,庄野朱美,KOIZUMI, Makoto,小泉誠,ONISHI, Yoshiyuki,大西朗之,TAKAISHI, Kiyosumi,高石巨澄,ADACHI, Tomomi,足立朝美
申请号:
JPJP2017/046304
公开号:
WO2018/123925A1
申请日:
2017.12.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The purpose of the present invention is to establish a molecular therapy for Alport's syndrome. Provided are the following: a 15 to 30 base-long oligonucleotide formed of a nucleotide sequence complimentary to cDNA of COL4A5 gene, the oligonucleotide having a truncating mutation in COL4A5 gene of an Alport's syndrome patient, and being able to induce the skipping of an exon where the number of bases is a multiple of 3; a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof; and a pharmaceutical drug (therapeutic drug for Alport's syndrome) containing the oligonucleotide, a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a solvate thereof.Le but de la présente invention est d'établir une thérapie moléculaire pour le syndrome d'Alport. L'invention concerne les éléments suivants : un oligonucléotide long de 15 à 30 bases formé d'une séquence nucléotidique complémentaire de l'ADNc du gène COL4A5, l'oligonucléotide ayant une mutation tronquante dans le gène COL4A5 d'un patient souffrant du syndrome d'Alport, et étant capable d'induire le saut d'un exon où le nombre de bases est un multiple de 3 ; un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci ; et un médicament pharmaceutique (médicament thérapeutique pour le syndrome d'Alport) contenant l'oligonucléotide, un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci.アルポート症候群の分子治療法を確立する。COL4A5遺伝子のcDNAに相補的なヌクレオチド配列からなる塩基数15~30のオリゴヌクレオチドであって、アルポート症候群の患者のCOL4A5遺伝子における、truncating変異を有し、かつ3の倍数の塩基数であるエクソンのスキッピングを誘導できる前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物。前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物を含む、医薬(アルポート症候群治療薬)。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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