PTC THERAPEUTICS, INC.;UNIVERSITY OF SOUTH FLORIDA
发明人:
ARULANANDAM, Antonio,NASH, Kevin,WEEBER, Edwin,CAO, Liangxian,KIM, Min Jung
申请号：
USUS2020/024030
公开号：
WO2020/191366A1
申请日:
2020.03.20
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
One aspect described herein relates to a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector and a method for use thereof for treating Angelman Syndrome. Another aspect described herein is a UBE3A rAAV vector and method for use thereof for treating a UBE3A deficiency, e.g. Angelman syndrome, in humans.Un aspect de l'invention concerne un vecteur de virus adéno-associé recombinant (rAAV) et un procédé d'utilisation de celui-ci pour le traitement du syndrome d'Angelman. Un autre aspect de l'invention concerne un vecteur rAAV d'UBE3A et un procédé d'utilisation de celui-ci pour traiter une déficience en UBE3A, par exemple le syndrome d'Angelman, chez l'homme.
