THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA WILTON;ジ ユニバーシティ オブ ウェスタン オーストラリア
发明人:
STEPHEN WILTON,スティーブン・ウィルトン,SUE FLETCHER,スー・フレッチャー,ABBIE ADAMS,アビー・アダムス,PENNY MELONI,ペニー・メロニ
申请号：
JP2016127827
公开号：
JP2016198105A
申请日:
2016.06.28
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide antisense molecule compounds and compositions capable of eliciting exon skipping with specificity and efficiency and use methods thereof.SOLUTION: Provided is an antisense molecule of a specified sequence capable of eliciting exon skipping in the dystrophin gene by binding to a selected target site. Also provided is a method for treating muscular dystrophy by administering to a patient a composition comprising a combination of two or more antisense molecules. One method for treating muscular dystrophy comprises administration of a composition comprising an antisense molecule where the antisense molecule can bind to a selected target site, and the target site is a mRNA splicing site selected from a splicer donor site, a splice acceptor site, and an exon splicing enhancer element.SELECTED DRAWING: None【課題】特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法の提供。【解決手段】選択された標的部位に結合してジストロフィン遺伝子におけるエキソンスキッピングを誘導可能である特定の配列のアンチセンス分子。２以上のアンチセンス分子の組み合わせからなるアンチセンス分子を含む組成物を患者に投与することを含む患者の筋ジストロフィーを治療する方法。選択された標的部位に結合可能であり、前記標的部位が、スプライサードナー部位、スプライスアクセプター部位、又はエキソンスプライシングエンハンサーエレメントから選択されるｍＲＮＡスプライシング部位である、アンチセンス分子を含む組成物を患者に投与する、筋ジストロフィーを治療する方法。【選択図】なし
